DMD无法治愈的疾病的小男孩的希望:杜桑的家人寻求实验治疗的支持

11个月大,杜桑的家人就收到了毁灭性的消息:他们的小儿子被诊断出患有杜氏肌营养不良症(DMD),这是一种罕见且无法治愈的遗传性疾病,会导致进行性肌肉无力和损伤。经过数周的不确定性,诊断结果是休克。DMD主要影响男孩,是由肌营养不良蛋白基因突变引起的,负责肌肉细胞的稳定性。这种疾病逐渐削弱了肌肉,虽然目前尚无治愈方法,但正在研究潜在的治疗方法。

2020年9月7日,杜桑出生,恰逢世界杜兴日,他的名字几乎反映了疾病的发音,象征着与他正在进行的战斗的联系, ICT 全球写道.

一缕希望:寻求 DMD 的实验治疗

3年里,杜桑的家人探索了每一个可能的选择,让他获得最好的生活机会,尽管访问了全球20多家诊所和制药公司,其中许多没有提供答案,但希望从一个意想不到的地方出现:欧洲的实验性疗法,家庭现在面临着艰难的决定,他们要把自己的生活连根拔起,搬到比利时,杜桑可以在那里参加开创性的治疗,目前仍处于早期阶段。

实验性治疗虽然有前途,但并非没有风险。

“进行实验性治疗是有风险的,因为我们即将开始一种长期效果尚不完全清楚的疗法。然而,我们不仅为杜桑而且为整个DMD社区做这件事,以帮助推进对这种疾病的理解和治疗,”

杜桑的父亲扎兰说。

财务斗争:治疗费用所需的帮助

验(institutional treatment)费用昂贵,而家庭正在寻求经济支持,以支付移居国外并在那里维持生活的费用,随着离开工作和日常生活的必要性,家庭面临着重大的经济负担,作为他们支持的一部分,鼓励企业贡献资源,这也可以在他们的ESG(环境、社会和治理)报告中体现出来。

“我们已经接受了合同条款,杜桑已经参与初步研究和试验一年多了。治疗是基因治疗的一种昂贵的替代方案,很少有人能够获得。我们需要 12 万欧元来支付一开始的费用,确保我们能够提供杜桑继续治疗和留在国外所需的一切,”

扎兰说。

改变生活的机会

Dusán参与实验疗法可能在圣诞节前后开始,有可能显着改善他的生活质量“如果成功,这种治疗不仅可以改善Dusán的病情,还可以为我们争取时间来开发第二代药物”Zalán补充道,这将为许多受这种疾病影响的儿童和家庭带来希望。

杜桑·维拉加特基金会:支持这一使命

为了进一步支持杜桑的战斗, 杜桑·维拉加特基金会 立。其使命是通过资助治疗和工具来为杜桑提供治愈和过上充实生活的最佳机会,这些治疗和工具将提高他的生活质量。

支持事业:

Dusán的治疗基金,个人和企业可以出资,这对于覆盖未来几年的国际医疗至关重要,基金会的目标金额为5000万福林(12万欧元),这将有助于支付Dusán的海外治疗费用。

如果您想提供帮助,可以向以下人士捐款:

杜桑维拉加特基金会帐号:
10300002-13839299-00014902(伊班:HU97 1030 0002 1383 9299 00014902)

杜桑·维拉加特·阿拉皮特瓦尼 2234 马格洛德,阿尔帕德维泽尔 utca 61/3

每一项贡献,无论多么小,都会产生显着的影响。